سیستم دفاعی باکتری، راه درمان بیماری‌های ژنتیکی را باز کرد

محققان دانشگاه تگزاس موفق به تصحیح یک جهش ژنی که در موش سبب ایجاد بیماری می‌شود، شدند. دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) به دلیل جهش‌های ژنتیکی که در تولید دیستروفین (پروتئین مورد نیاز برای تشکیل ماهیچه سالم) دخالت می‌کنند، منجر به ضعف تدریجی در ماهیچه‌ها می‌شود.

DMD، به دلیل عدم توانایی در تولید دیستروفین ایجاد می‌شود. دیستروفین یک زنجیره پروتئینی بلند است که به بخش‌های داخلی فیبر ماهیچه اتصال می‌یابد.

چارلز گرسباچ استادیار مهندسی بیوشیمی در دانشگاه دوک می‌گوید:« بحث‌های اخیر در مورد استفاده از CRISPR برای تصحیح جهش‌های ژنی در جنین انسان منجر به نگرانی‌های قابل ملاحظه‌ای در مورد مفاهیم اخلاقی چنین روش‌هایی شده‌است.»

محققان می‌گویند این ناهنجاری سالیانه در حدود 3600 نوزاد بروز می‌کند. در این مطالعه، دانشمندان برای انتقال سیستم ویرایش ژن به درون سلول‌های ماهیچه موش از یک ویروس بی‌ضرر (AAV8 ‌) استفاده کردند.

ابزار ویرایش ژن که با عنوان CRISPR-Cas9 شناخته می‌شود، از مکانیسم دفاعی باکتری‌ها در برابر ویرو‌س‌ها الهام گرفته شده‌است. در این روش، این ابزار مانع از جداشدن بخش‌هایی از DNA توسط ویروس می‌شود. عمل قیچی کردن DNA توسط یک آنزیم که مشابه با قیچی مولکولی عمل می‌کند، انجام می‌گیرد. اگر چه استفاده از الیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس، که یک ماده شیمیایی در مرحله تست‌های بالینی است‌، به‌عنوان راهی جایگزین برای این کار پیشنهاد شده‌است، اما موفقیت‌های اخیر CRISPR با روش انتقال ژن برای درمان DMD در موش‌های بالغ باعث امیدواری بیشتر دانشمندان در مورد توانایی این روش برای درمان بیماری در انسان شده‌است. محققان با این روش موفق شدند نوعی پروتئین موسوم به exon23 را اصلاح کنند.

بعد از چندین اصلاح‌سازی کوچک روی این سیستم، مواد دارویی (ویرایش ژن) مستقیماً به ماهیچه پای یک موش باغ انتقال داده شدند که منجر به افزایش قدرت این ماهیچه و همچنین دیگر ماهیچه‌های بدن همچون ماهیچه قلب شدند.